🇨🇳 Две смерти детей поставили под вопрос ускоренные исследования генной терапии в Китае
Часть 2
➡️ Начало — в предыдущем посте.
Оба летальных исхода в исследованиях генной терапии в Китае произошли до вступления в силу нового регулирования — Order No. 818, которое применяется с 1 мая 2026 года.
Новые правила передали такие исследования под надзор National Health Commission (NHC). При этом регистрацию лекарственных препаратов по-прежнему контролирует National Medical Products Administration (NMPA).
⚖️ Что изменилось в регулировании
Теперь исследования с применением новых биомедицинских технологий разрешено проводить только в медицинских организациях высшей категории.
Обязательными стали:
— доклинические исследования;
— научная и этическая экспертиза;
— регистрация в NHC;
— долгосрочное наблюдение за участниками;
— немедленная приостановка исследования при серьёзной нежелательной реакции;
— направление информации в NHC в течение пяти рабочих дней;
— запрет платежей со стороны участников.
Отдельное руководство требует соблюдения принципов GMP, контроля качества векторов, оценки иммунной токсичности, биораспределения и нецелевых изменений генома.
📌 Главная проблема — не только безопасность, но и прозрачность
Новые правила усиливают контроль, но не требуют немедленно публично раскрывать каждую смерть или серьёзное осложнение.
Именно задержка с раскрытием данных стала одним из ключевых вопросов в обоих случаях. Она мешает другим исследователям своевременно корректировать дозы, протоколы, критерии включения и меры снижения риска.
Для небольших IIT это особенно важно: когда речь идёт о единичных пациентах или малых группах, каждый серьёзный исход имеет значение для всей области разработки.
🧬 Почему это важно для редких заболеваний
Генная терапия и редактирование генома остаются одними из наиболее перспективных направлений для редких заболеваний. Однако именно в этой области особенно часто возникают сложные регуляторные дилеммы:
— пациенты имеют высокую неудовлетворённую медицинскую потребность;
— заболевания часто крайне редкие;
— стандартные клинические исследования трудно или невозможно провести;
— технологии несут специфические риски, включая иммунную токсичность и риски доставки;
— данные о безопасности на ранних этапах ограничены.
Поэтому ускоренные механизмы разработки должны сопровождаться не только гибкостью, но и независимым контролем, прозрачной регистрацией, своевременным раскрытием серьёзных нежелательных явлений и долгосрочным наблюдением.
📌 Вывод
Китай, вероятнее всего, сохранит ускоренную модель развития клеточных и генных технологий.
Однако международное признание данных будет зависеть от того, насколько последовательно будут исполняться новые требования, обеспечиваться независимый контроль и своевременно раскрываться серьёзные осложнения.
Для всей области редких заболеваний эти случаи становятся важным напоминанием: ускорение разработки не должно подменять прозрачность, оценку риска и защиту пациентов.
📎 Источник: Fierce Biotech
