Сегодня программа форума шла в трёх параллельных треках — состоялось 11 тематических сессий на стыке политики здравоохранения, инновационной терапии и клинической практики.
Ниже — подборка ключевых сессий, которые задали смысловую рамку дня. Разборы остальных шести опубликуем отдельно в ближайшие дни.
🔬Генно-клеточные технологии. Спикеры из России, Беларуси и Узбекистана показали: в странах СНГ уже есть наработки в области генно-клеточных технологий для редких заболеваний, и их внедрение зависит прежде всего от финансирования и регулирования. В России сделан большой шаг вперёд — сформирован тариф ВМП, и теперь все ждут масштабирования технологии. Для стран СНГ наиболее приемлемой моделью остаётся академическое производство CAR-T в связи с большей ценовой доступностью. Общая линия — без понятной регуляторной, производственной и финансовой инфраструктуры даже готовые технологии остаются труднодоступными. Общая линия — без понятной регуляторной, производственной и финансовой инфраструктуры даже готовые технологии остаются труднодоступными.
⚖️Оценка технологий здравоохранения (ОТЗ) Сессия объединила экспертов из 7 стран БРИКС — Бразилии, Китая, ОАЭ, ЮАР, Индии, Ирана и России — и стала прямой иллюстрацией главной темы форума. Главный практический итог: участники договорились продолжить совместную работу в рамках БРИКС по совершенствованию методик ОТЗ, сканированию горизонтов, подготовке совместных публикаций и проведению совместных обучающих семинаров.
🏢Орфанные центры и маршрутизация пациентов. Страны СНГ переходят от разрозненного ведения пациентов к созданию специализированных центров, регистров, региональных координаторов и понятных маршрутов. Важный вывод сессии: многие национальные республиканские клиники формально не являются орфанными центрами, но фактически выполняют их функции — концентрируют экспертную диагностику, мультидисциплинарное наблюдение и координацию лекарственного обеспечения. Их развитие как полноценных орфанных центров — одна из ключевых задач региональной повестки.
🗂Регистры редких заболеваний. Регистры, наблюдательные исследования и цифровые платформы рассматривались как инфраструктура для клинической практики, фармаконадзора, оценки эффективности терапии и принятия управленческих решений. Были представлены европейская сеть DARWIN EU, российский регистр ДАРНИС, пять наблюдательных исследований НАЭРЕЗ по орфанным заболеваниям и национальный регистр по нейробластоме, который начал практическую работу.
📊RWD/RWE — данные реальной клинической практики. Финальная сессия форума показала, как данные реальной клинической практики используются для оценки терапии, ОТЗ, маршрутизации и принятия решений о доступе к дорогостоящим препаратам. Опытом поделились Венгрия, Бразилия, Россия, Казахстан, Кыргызстан, Беларусь и Армения. Главный методологический вывод: чтобы данные стали доказательством, нужны единые стандарты качества, методология, цифровая инфраструктура и нормативное регулирование.
Подводя итоги, Нурия Мусина, исполнительный директор Орфанного консорциума СНГ, обозначила новый этап работы Консорциума: расширение сотрудничества со странами БРИКС и MENA, движение к совместной клинической оценке по аналогии с Joint Clinical Assessment в ЕС, развитие подходов к управляемому доступу (risk-sharing) и поддержка генно-клеточных технологий через международную координацию.
«Я рада, что мы создаём эти мостики между странами, что люди начинают друг друга знать, узнавать. И мне кажется, это очень важно, потому что самое худшее, что может быть, — это когда эксперты начинают вариться в своём соку и не понимать, что происходит в мире».
🔗Записи трансляций доступны в ближайшие 24 часа, затем будут опуликованы на сайте Орфанного консорциума
Спасибо всем, кто провёл эти два дня вместе с нами. До новых встреч!
