🇸🇦 Саудовская Аравия вводит новый ускоренный маршрут для орфанных препаратов
Часть 2
➡️ Начало — в предыдущем посте.
Одно из наиболее важных положений новой программы NADR — расширение допустимой доказательной базы для орфанных препаратов.
SFDA указывает, что при разработке препаратов для редких заболеваний могут использоваться не только традиционные клинические исследования, но и более гибкие методологические подходы.
📊 Какие данные могут учитываться
В рамках новой регуляторной модели могут использоваться:
— адаптивные байесовские исследования;
— исследования с участием одного пациента (N-of-1 trials);
— корзинные, зонтичные и платформенные исследования;
— данные естественного течения заболевания в качестве внешнего контроля;
— суррогатные конечные точки и биомаркеры;
— фармакокинетическое и фармакодинамическое моделирование;
— искусственный интеллект и машинное обучение;
— компьютерные модели (in silico modelling);
— модели «орган-на-чипе»;
— данные Саудовской программы генома человека и национальных биобанков.
Для ультраредких заболеваний допускается использование ранее накопленных данных по той же молекуле, фармакологическому классу, вектору или технологической платформе.
⚖️ Пропорциональный подход к доказательствам
SFDA вводит риск-ориентированный подход с учётом тяжести заболевания.
Это означает, что для быстро прогрессирующего смертельного заболевания детского возраста при отсутствии лечения регулятор может принять меньший объём предрегистрационных данных — при условии усиленного пострегистрационного мониторинга.
Такой подход особенно важен для редких заболеваний, где проведение крупных рандомизированных исследований часто невозможно из-за малой численности пациентов, тяжести состояния и этических ограничений.
🔬 Гибкость в доклинической и производственной части
Документ также допускает сокращение доклинической программы, исследования токсичности на одном релевантном виде животных, использование данных по аналогичной платформе и перенос отдельных хронических, канцерогенных и педиатрических исследований на пострегистрационный период.
Заявитель сможет запросить освобождение от отдельных требований к химическим, производственным и контрольным данным (CMC). Такой запрос должен быть рассмотрен в течение 20 рабочих дней.
Предусмотрена и гибкость в отношении инспекций на соответствие надлежащей производственной практике (GMP): SFDA сможет учитывать сертификаты и инспекционные отчёты регуляторов ряда стран с развитой системой контроля.
📌 Почему это важно
Таким образом, Саудовская Аравия переходит от простого ускорения экспертизы к адаптивному регулированию всего жизненного цикла орфанного препарата. Вместе с тем документ пока не связывает NADR с оценкой технологий здравоохранения, ценообразованием, возмещением и государственными закупками, поэтому ускоренная регистрация сама по себе не гарантирует фактический доступ пациентов к лечению.
📎 Официальный документ SFDA
#РедкиеЗаболевания #ОрфанныеПрепараты #SFDA #NADR #CISOrphanConsortium
August 13, 2026 89 2
