🇨🇳 Две смерти детей поставили под вопрос ускоренные исследования генной терапии в Китае
Часть 1
В Китае стали известны два летальных исхода в исследованиях редактирования генома, произошедшие в 2025 году и раскрытые только летом 2026 года.
В обоих случаях использовались аденоассоциированные вирусные векторы (AAV), а смерти предшествовала тяжёлая иммунная реакция.
Исследования проводились по механизму investigator-initiated trials (IIT). Такой подход позволял начинать применение технологии после научной и этической экспертизы в медицинской организации — без предварительного разрешения китайского регулятора, отвечающего за регистрацию лекарственных препаратов (National Medical Products Administration, NMPA).
🧬 Первый случай: редкий синдром и индивидуальная генная терапия
Первой участницей была шестилетняя девочка с синдромом Снайдерса — Блока — Кампо, редким, но обычно не угрожающим жизни заболеванием.
Для исправления варианта гена CHD3 ей интратекально ввели редактор оснований в двух AAV-векторах. Она была единственной участницей исследования NCT06860672.
Через семь дней ребёнок умер от тромботической микроангиопатии. В ClinicalTrials.gov связь смерти с терапией оценена как определённая.
По данным Science и Retraction Watch, родители предоставили около 860 тыс. долларов на разработку терапии. В непубличном токсикологическом отчёте у всех четырёх приматов отмечалось поражение печени, а у одного — также поражение почек. Эти данные не были рассмотрены этическим комитетом до начала исследования у ребёнка.
В феврале 2026 года в Nature были опубликованы эксперименты на животных без упоминания клинического применения, смерти девочки и финансирования семьи. После публикаций Science и Retraction Watch журнал и университет начали проверки. Запись о смерти появилась в реестре только в июле 2026 года.
🧬 Второй случай: исследование при мышечной дистрофии Дюшенна
Второй случай произошёл в исследовании HuidaGene Therapeutics у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна.
Препарат HG302 использует CRISPR/hfCas12Max в одном AAV-векторе для редактирования гена DMD и восстановления выработки дистрофина.
В исследование с повышением дозы включили четырёх детей. Независимый комитет по мониторингу данных не предусматривался.
Последний участник, получивший высокую дозу, умер в августе 2025 года. По данным HuidaGene, активация комплемента и цитокинов привела к острому респираторному дистресс-синдрому. У трёх других детей такого осложнения не возникло.
Компания утверждает, что своевременно сообщила о смерти органам этического надзора, однако публично информация появилась только через год — после расследования STAT. Доза, клинический ход, чистота вектора, результаты вскрытия и подробный анализ пока не опубликованы.
📌 Что можно сказать на основании доступных данных
Доступные данные не доказывают, что причиной смертей было само редактирование генома.
На первый план выходит тяжёлая иммунная реакция на AAV-вектор. При этом роль дозы, качества вектора, производственного процесса и индивидуального иммунного ответа пациента пока невозможно оценить из-за недостатка опубликованных данных.
➡️ Во второй части разберём, как Китай изменил регулирование таких исследований и почему вопрос прозрачности становится критическим для всей области генной терапии.
📎 Источник: Fierce Biotech
3August 20, 2026 70 1 4
