[키움 허혜민] Novartis Lp(a) 치료제 3상 실패. Lp(a)는 낮췄지만 심혈관 사건 감소로 이어지지 않음
Novartis, pelacarsen의 Lp(a)HORIZON 3상에서 1차 평가지표 미충족 발표. Pelacarsen은 Ionis로부터 도입한 Lp(a) 생성 억제 ASO(안티센스 올리고뉴클레오타이드)
총 8,323명의 Lp(a) 상승 및 기존 심혈관질환(CVD) 환자 대상. 모든 환자는 지질강하제·항고혈압제 등 가이드라인에 따른 표준치료를 받고 있었음
Pelacarsen 투여군에서 Lp(a) 수치 자체는 감소했으나, 전체 환자군에서 심혈관 사건 위험 감소로 연결되지 못함
1차 지표는 심혈관 사망 + 비치명적 심근경색 + 비치명적 뇌졸중 + 입원이 필요한 긴급 관상동맥 재개통술로 구성된 4-point MACE. Lp(a) ≥70mg/dL 전체 환자군과 ≥90mg/dL 하위군을 평가
이번 결과가 중요한 이유는 'Lp(a)를 낮추면 실제 심혈관 사건도 줄어드는가?'를 직접 검증한 대규모 임상이기 때문. Lp(a)는 약 90%가 유전적으로 결정되며 전 세계 약 20%가 높은 수치를 가진 것으로 추정되지만, 아직 Lp(a)를 직접 표적하는 승인 치료제는 없음
Novartis도 "원했던 결과는 아니었다"며, Lp(a) 감소가 전체 환자군의 심혈관 위험 감소로 이어지지 않았다고 설명. 구체적인 Lp(a) 감소폭과 MACE 결과 등 세부 데이터는 향후 학회에서 발표 예정
Pelacarsen 실패로 향후 관심은 Lp(a) 타깃 자체의 문제인지, ASO/pelacarsen의 약물·감소폭 문제인지, 혹은 특정 Lp(a) 수준의 환자에서는 효과가 있었는지 세부 데이터에 집중될 전망.
https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-lpahorizon-phase-iii-topline-results-pelacarsen-patients-elevated-lpa-and-established-cardiovascular-disease-cvd
Novartis
Novartis announces Lp(a)HORIZON Phase III topline results for pelacarsen in patients with elevated Lp(a) and established cardiovascular…
September 5, 2026 2.8K 26
