🧬 한미약품, 희귀 소아질환 ‘주 1회’ 신약 2상 발표
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💊 글로벌 임상 2상 핵심 투여기간 완료
한미약품이 주 1회 투여하는 에페거글루카곤의 글로벌 임상 2상 핵심 투여기간 완료
9월 8~10일 프랑스 마르세유에서 열리는 유럽소아내분비학회(ESPE 2026)에서 연구 결과 발표 예정
💊 선천성 고인슐린증이란?
췌장에서 인슐린이 과도하게 분비돼 비정상적인 저혈당이 발생하는 희귀 소아질환
중증 저혈당이 지속되면 신경학적 손상이나 생명 위협으로 이어질 수 있음
현재 선천성 고인슐린증을 직접 적응증으로 FDA 허가받은 치료제는 없는 상황
💊 기존 치료의 한계
기존 치료제가 모든 환자에게 충분한 효과를 보이지 않으며 다모증·체액 저류·심부전 등의 부작용 보고
허가 외 의약품을 사용하거나 췌장 절제술을 받는 환자도 존재
한미약품은 주 1회 투여 방식으로 치료 편의성과 기존 치료 한계 개선 추진
💊 기존 임상에서 가능성 확인
지난해 ESPE에서 공개된 결과에서 전반적인 안전성과 내약성 확인
에페거글루카곤 투여 후 저혈당과 중증 저혈당 발생이 모두 감소
다만 이번 ESPE 2026에서 구체적인 추가 유효성·안전성 수치가 공개되는지는 후속 발표 확인
💊 FDA 혁신치료제 지정
2026년 2월 FDA로부터 혁신치료제(BTD) 지정 획득
개발 과정에서 FDA의 집중적인 자문을 받을 수 있으며 향후 순차 심사와 우선 심사 활용 가능성 확보
미국 FDA·유럽 EMA·국내 식약처의 희귀의약품 지정과 미국 소아 희귀질환 치료제 지정도 획득
💊 임상 핵심 포인트
글로벌 2상 핵심 투여기간 완료로 개발 단계 진전
향후 확인할 핵심은 저혈당·중증 저혈당 감소 정도와 통계적 유의성, 장기 안전성 및 후속 임상 계획
주 1회 투여의 편의성과 미충족 의료수요가 높은 희귀질환이라는 점이 중요
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한스경제
한미약품, 희귀 소아질환 ‘주 1회’ 신약 2상 발표
| 서울=한스경제 김동주 기자 | 한미약품이 희귀 소아질환인 선천성 고인슐린증 치료제 개발에 속도를 내고 있다. 주 1회 투여 방식으로 개발 중인 에페거글루카곤의 글로벌 임상 2상 주요 투여기간을 마치고 후...
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2September 4, 2026 2.7K 9
