دانشمندان در حال آزمایش روشی مبتنی بر ویرایش ژن هستند که می‌تواند با… — دیالکتیک علمی — TG.ME

💢 دانشمندان در حال آزمایش روشی مبتنی بر ویرایش ژن هستند که می‌تواند با یک بار تزریق، سطح کلسترول بد و تری‌گلیسرید را برای بیش از یک سال کاهش دهد.

نتایج جدید این پژوهش که در «مجله پزشکی نیو انگلند» منتشر شده، نشان می‌دهد اثر درمان در افرادی که بالاترین دوز را دریافت کردند، پس از یک سال همچنان پایدار بوده است.


در این مطالعه آزمایشی، ۱۵ نفر با کلسترول بسیار بالا که به دارو پاسخ نداده بودند، پنج دوز مختلف از یک درمان مبتنی بر CRISPR-Cas9 دریافت کردند. این فناوری مانند قیچی زیستی، بخش مشخصی از دی‌ان‌ای را برش می‌دهد تا یک ژن را تغییر دهد یا فعالیت آن را خاموش کند.

هدف درمان ژنی است که در تنظیم کلسترول ال‌دی‌ال  و تری‌گلیسرید نقش دارد. برخی افراد به‌طور طبیعی دارای جهشی هستند که این ژن را غیرفعال می‌کند. این افراد در طول زندگی سطح بسیار پایینی از ال‌دی‌ال و تری‌گلیسرید دارند و خطر بیماری قلبی در آنها به‌شدت کاهش می‌یابد.

در بالاترین دوز، یعنی ۰.۸ میلی‌گرم به ازای هر کیلوگرم وزن بدن، ال‌دی‌ال پس از یک سال نزدیک به ۵۳ درصد و تری‌گلیسرید حدود ۴۸ درصدکاهش یافت.

پژوهشگران می‌گویند یکی از مزیت‌های بالقوه این روش، بی‌نیاز شدن بیمار از مصرف روزانه دارو یا تزریق‌های دوره‌ای است. با این حال، مطالعه بسیار کوچک است و هنوز نمی‌توان درباره ایمنی و اثربخشی بلندمدت آن نتیجه قطعی گرفت.

آزمایش بزرگ‌تری با مشارکت حداکثر ۴۰ نفر در آمریکا و استرالیا در حال انجام است و پیش از استفاده گسترده از این روش، آزمایش‌های مراحل بعدی و تایید سازمان غذا و داروی آمریکا ضروری است.

https://www.cnn.com/2026/08/28/health/gene-editing-cholesterol-study-wellness

🆔@ScientificDialectics
CNN
Snipping a gene to reduce bad cholesterol for life looks possible | CNN
Gene editing reduced cholesterol by about 50% in an extremely small sample of patients over a year of follow-up, according to a new research update.
❤3
August 31, 2026 325 4