🧬 CRISPR-терапию Casgevy в Великобритании разрешили применять у детей с пяти лет
Британский регулятор MHRA расширил возрастные показания препарата для детей с тяжёлой серповидноклеточной болезнью и трансфузионно-зависимой β-талассемией. Раньше лечение было разрешено пациентам от 12 лет.
Casgevy редактирует собственные стволовые клетки костного мозга пациента. Их извлекают, изменяют в лаборатории и возвращают после подготовительной терапии — она помогает костному мозгу принять клетки. Затем организм начинает производить работающий гемоглобин.
Расширение показаний даёт возможность рассматривать такое лечение для более младших детей, которые соответствуют критериям отбора. Но это сложная процедура: подготовительная терапия и лечение связаны, в частности, с риском инфекций, а после инфузии пациенту может потребоваться госпитализация и наблюдение.
Это важное расширение применения геномного редактирования — и напоминание, что для каждой технологии важны не только возможности, но и тщательный отбор пациентов, оценка рисков и контроль после лечения.
3 ноября 2026 г. 704
