داروی یک بیماری مرگبار و فوقنادر، یک قدم به FDA نزدیکتر شد!
شرکت Spruce Biosciences اعلام کرده داروی tralesinidase alfa (TA-ERT) همچنان طبق برنامه در مسیر ثبت درخواست تأییدیه FDA در سهماهه چهارم ۲۰۲۶ قرار دارد.
این دارو برای سندرم Sanfilippo نوع B یا MPS IIIB توسعه یافته؛ یک بیماری ژنتیکی بسیار نادر که بهدلیل نقص آنزیم NAGLU ایجاد میشود. در نتیجه، مادهای به نام heparan sulfate در سلولها، بهویژه در مغز، تجمع پیدا میکند و بهتدریج باعث تخریب سیستم عصبی میشود.
این بیماری بسیار جدی و پیشرونده است. کودکان مبتلا ممکن است ابتدا با تأخیر گفتار و مشکلات رفتاری مواجه شوند، اما با پیشرفت بیماری، تواناییهای شناختی، گفتار و مهارتهای حرکتی از بین میروند و در مراحل پیشرفته ممکن است دچار زوال شدید عقل، تشنج و از دست دادن توانایی حرکت شوند. در بسیاری از موارد، بیماری در نوجوانی یا اوایل بزرگسالی به مرگ منجر میشود.
TA-ERT یک درمان جایگزینی آنزیمی است که برای رساندن NAGLU به سیستم عصبی طراحی شده تا به تجزیه heparan sulfate در مغز کمک کند.
دادههای بلندمدت شرکت از ۲۲ بیمار با پیگیری تا ۶ سال نشان دادهاند که درمان توانسته سطح heparan sulfate در مایع مغزی-نخاعی را کاهش داده و در مقایسه با روند طبیعی بیماری، عملکردهای شناختی، ارتباطی و حرکتی را حفظ کند.
در حال حاضر هیچ درمان مورد تأیید FDA برای MPS IIIB وجود ندارد و درمانها عمدتاً حمایتی هستند؛ به همین دلیل TA-ERT میتواند در صورت تأیید، نخستین گزینه درمانی بیماریتغییردهنده برای این بیماران باشد.#BiotechNews #RareDisease #DrugDevelopment #FDA #GeneTherapy #Biotechnology
Instagram | 
Telegram | 
Website | 
Bale
