نخستین دارو برای درمان بیماری الکساندر تائید شد
🔹فانا: سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) داروی تزریقی زیلگانرسن (Zilganersen) با نام تجاری زانواسترو (Zanvastro) متعلق به شرکت آیونیس فارماسوتیکالز را برای درمان بیماری الکساندر در کودکان و بزرگسالان تائید کرد
🔹زیلگانرسن، نخستین داروی تائید شده توسط سازمان غذا و دارو آمریکا برای درمان بیماری الکساندر است
🔹این دارو با هدف قرار دادن تجمع پروتئین GFAP غیرطبیعی که عامل اصلی این بیماری نادر و پیشرونده عصبی است، عمل میکند
🔹در یک مطالعه بالینی روی ۴۹ بیمار دو ساله و بالاتر، این دارو در بهبود سرعت راه رفتن در گروه سنی پنج ساله و بالاتر و نیز بهبود مهارتهای حرکتی در کودکان دو تا چهار ساله موثر بود
🔹در مورد بیماران زیر دو سال هم مدلسازی فارماکوکینتیک نشان داد که دارو در بدن نوزادان همانند کودکان بزرگتر عمل میکند. همچنین چهار نوزادی که دارو را دریافت کردند، عوارض خطرناکی نداشتند؛ بنابراین نتیجه گرفته شد که دارو برای کودکان زیر دو سال هم بیخطر و احتمالا مؤثر است و مجوز مصرف آن به این گروه سنی نیز تعمیم یافت/FDA و آیونیس
www.daroovasalamat.ir/news/65437
@phanair
4
1September 5, 2026 1.3K 6
