نتیجه شگفت‌انگیز یک مطالعه/ژن‌درمانی آزمایشی شرکت کریسپر میزان… — اخبار دارو و سلامت — TG.ME

اخبار دارو و سلامتداروی رجنرون برای کودکان خردسال مبتلا به HoFH تائید شد 🔹فانا: شرکت رجنرون فارماسوتیکالز روز چهارشنبه اعلام کرد که سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) داروی Evkeeza (evinacumab) را در کودکان ۵ تا ۱۱ سال برای درمان یک بیماری فوق‌العاده نادر که باعث کلسترول بالا…
نتیجه شگفت‌انگیز یک مطالعه/ژن‌درمانی آزمایشی شرکت کریسپر میزان کلسترول بَد را تا ۵۰ درصد کاهش داد

🔹فانا: براساس نتایج یک مطالعه کوچک فاز یک، ژن‌درمانی آزمایشی شرکت کریسپر تراپیوتیکس به نام CTX310، میزان کلسترول بَد (LDL) و تری‌گلیسیرید را تا حدود ۵۰ درصد کاهش داد. این نتیجه، امیدها را برای دستیابی به درمانی که فقط یکبار انجام می‌شود و و اثر آن برای همیشه باقی می‌ماند، افزایش داد

🔹این مطالعه روی ۱۵ بزرگسال ۳۱ تا ۶۸ سال انجام شد که دارای میزان بالای کلسترول بَد یا تری‌گلیسیرید بودند و به درمان‌های دیگر پاسخ نداده بودند

🔹در گروهی چهار نفره از بیماران که بالاترین دوز را گرفتند، میانگین کاهش کلسترول بَد پس از گذشت دو هفته از دریافت درمان، حدود ۵۰ درصد و کاهش تری‌گلیسیرید حدود ۵۵ درصد بود. همچنین اثرات این درمان (کاهش LDL و تری‌گلیسیرید) دستکم تا دو ماه پس از انفوزیون (تزریق درون‌وریدی) مشاهده شد

🔹در این مطالعه، سه نفر دچار واکنش‌های موقتی به درمان مانند تهوع یا افزایش آنزیم‌های کبدی شدند که به سرعت برطرف شدند

🔹ژن‌درمانی CTX310 طی یک انفوزیون دو ساعته، ژنی به نام ANGPTL3 را خاموش می‌کند/رویترز
@phanair
👍2
November 9, 2025 1.3K 13