안녕하세요, 올릭스 커뮤니케이션실입니다. RNAi 치료제가 희귀질환을 넘어 더 넓은 환자군으로 치료 영역을 확장할 가능성을… — 올릭스(주) - OliX Pharmaceuticals — TG.ME

안녕하세요, 올릭스 커뮤니케이션실입니다. RNAi 치료제가 희귀질환을 넘어 더 넓은 환자군으로 치료 영역을 확장할 가능성을 보여주고 있습니다. 애로우헤드는 APOC3를 표적하는 siRNA 치료제 ‘리뎀플로(REDEMPLO, 성분명 플로자시란)’의 중증 고중성지방혈증 환자 대상 글로벌 임상 3상 SHASTA-3 및 SHASTA-4가 주요 평가변수와 사전에 설정된 모든 주요 2차 평가변수를 충족했다고 발표했습니다. ■ 분기 1회 투여로 확인된 임상적 효과 - 25mg을 3개월에 한 번 피하 투여 - 12개월 시점 중성지방 중앙값 각각 79% 및 81% 감소 - 전체 환자군에서 급성 췌장염 발생 78% 감소 - 고위험 환자군에서 급성 췌장염 발생 100% 감소 - 새로운 안전성 신호 없이 기존과 일관된 안전성 및 내약성 확인 동일한 APOC3를 표적하는 ASO 기반 치료제는 별도의 임상 3상에서 4주에 한 번 투여해 위약 대비 평균 최대 72%의 중성지방 감소 효과를 나타낸 바 있습니다. 서로 다른 임상시험 결과를 직접 비교하는 데에는 한계가 있지만, 이번 플로자시란의 결과는 분기 1회 투여만으로도 79~81%의 중성지방 감소 효과를 보여, siRNA 치료제가 높은 중성지방 감소 효과와 긴 투여 간격을 동시에 구현할 수 있는 가능성을 다시 한번 보여줍니다. 리뎀플로는 앞서 희귀질환인 가족성 킬로미크론혈증증후군(FCS) 치료제로 미국 FDA 승인을 받은 RNAi 치료제입니다. 이번 임상 3상 성공으로 보다 환자 수가 많은 중증 고중성지방혈증으로 적응증을 확대하기 위한 근거를 확보했으며, 애로우헤드는 올해 말 미국 FDA에 추가 신약허가신청을 제출할 계획입니다. 글로벌 시장에서 RNAi 치료제의 임상적·상업적 가능성이 지속적으로 확대되는 가운데, 올릭스는 차별화된 조직 전달 기술을 바탕으로 RNAi 치료제의 적용 영역을 넓혀 나가겠습니다. 감사합니다. [기사 전문보기] 애로우헤드, siRNA 치료 '리뎀프로'  sHTG 3상 성공...적응증 확대 가능성 https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=26601 * 올릭스 공식 텔레그램 https://t.me/olix_official * 올릭스 공식 유튜브 https://www.youtube.com/@OliXpharma