Модифицированная тРНК обходит преждевременный стоп-кодон, вызывающий муковисцидоз
Около 11% генетических заболеваний связаны с появлением преждевременного стоп-кодона в том или ином гене. Для восстановления синтеза полноразмерного белка можно использовать тРНК, обходящие ошибочный стоп-кодон, однако они недостаточно стабильны и эффективны. Авторы статьи в Science предложили решение этой проблемы — они внесли в такую тРНК модификацию, которая повышает стабильность и активность. Аргинил-тРНК упаковали в липидные наночастицы, совместимые с доставкой в аэрозоле, и применили для лечения муковисцидоза у мышей. Препарат восстанавливал экспрессию нормального CFTR, хотя его ген содержал нонсенс-мутацию — замену аргинина на стоп-кодон, — которая и вызывала муковисцидоз. Также восстанавливалась функция белка CFTR.
Подробнее
#новости
PCR.NEWS в ВК | PCR.NEWS в Дзен | PCR.NEWS в MAX
Forwarded fromPCR.NEWS
August 31, 2026 70
