نخستین درمان مورد تایید FDA برای یک اختلال نادر مغزی
🟧فنسالاران/
سازمان غذاوداروی آمریکا، داروی «زانواسترو Zanvastro / زیلگانرسن،zilganersen» ساخت شرکت آیونیس فارماسیوتیکالز (Ionis Pharmaceuticals) را برای درمان بیماری الکساندر در بیماران کودک و بزرگسال تایید کرد.
این تاییدیه، زانواسترو را به نخستین داروی مصوب برای این اختلال نادر عصبی تبدیل میکند؛ همچنین نخستین درمانی که بهطور مستقیم علت زمینهای بیماری را هدف قرار میدهد.
بیماری الکساندر یک اختلال نادر و پیشرونده در سیستم عصبی است که در اثر جهش در ژن GFAP ایجاد میشود. این جهش باعث تولید و تجمع غیرطبیعی پروتئین GFAP در سلولهای حمایتی مغز میشود و بهمرور میتواند به سیستم عصبی آسیب برساند.
این بیماری بسیار نادر است و کمتر از یک نفر در هر یک میلیون نفر را درگیر میکند. بسته به نوع و شدت بیماری، ممکن است علائمی مانند تشنج، توقف یا تأخیر در روند رشد، اختلال در راه رفتن، ضعف عضلانی و افزایش فشار داخل جمجمه ایجاد شود.
/واحد خبرهای خارجی
🟧@fansalaran
September 4, 2026 172 1
